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全世界已知的罕見病約有7000種，其中只有約6%的疾病有藥可治。2018年5月，多發(fā)性硬化（MS）被列入國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，極大支持了罕見病的診斷和治療；隨后，西尼莫德、芬戈莫德等多種藥物納入醫(yī)保目錄，大大提高了MS創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)的可及性。

去年12月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)奧法妥木單抗注射液上市，該藥為中國(guó)MS患者開創(chuàng)了一種全新的疾病管理方式。近日，由多發(fā)性硬化之家主辦的“規(guī)范 協(xié)作 管理——關(guān)注MS未滿足需求專家研討會(huì)”線上舉行，多位專家通過(guò)線上的方式參與討論，并共同呼吁進(jìn)一步提升高效疾病修正藥物的可及性，幫助MS患者回歸社會(huì)。

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每月一次皮下注射
滿足DMT未盡之需

MS是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的免疫介導(dǎo)性疾病，高發(fā)于20-40歲中青年女性，由于疾病進(jìn)展緩慢，容易誤診漏診，是青年人群最常見的非創(chuàng)傷性致殘性疾病。當(dāng)MS神經(jīng)損傷積累到一定程度，臨床癥狀不再出現(xiàn)緩解，病情隨時(shí)間緩慢持續(xù)進(jìn)展和惡化，最終可能會(huì)導(dǎo)致失明、殘疾、喪失自理能力的嚴(yán)重后果。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強(qiáng)表示，MS作為一種罕見病，診斷準(zhǔn)確性較低，基層醫(yī)院對(duì)疾病的知曉率也非常低，雖然疾病修正藥物（DMT）為患者帶來(lái)了一定的獲益，但中國(guó)DMT治療比例依然只有15%~20%。“最新國(guó)際指南提出早期使用高效生物制劑，控制MRI病灶能夠進(jìn)一步降低復(fù)發(fā)和殘疾進(jìn)展。MS早期診斷和早期強(qiáng)化治療正在成為主要治療趨勢(shì)，我們希望新藥物可以納入醫(yī)保，在提高藥物可及性的同時(shí)，讓更多病人在早期獲益，更早回歸社會(huì)。”

盡管已有部分可選擇的臨床治療方案，醫(yī)保政策的進(jìn)一步覆蓋，MS的治療可及性和可負(fù)擔(dān)性有所提升。持續(xù)改善藥物可及性、可負(fù)擔(dān)性的同時(shí)，提升醫(yī)生的診療水平和診療的便捷性，對(duì)于罕見病患者能夠盡早診斷疾病及早開始治療至關(guān)重要。

作為一種診斷難度高、需要終身管理的疾病，許多MS患者依然面臨殘疾進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)，在中國(guó)多發(fā)性硬化患者仍有諸多未被滿足的需求，急需新的臨床治療藥物進(jìn)一步控制病情。

MS與NMO病友會(huì)公共事務(wù)聯(lián)絡(luò)官瑤瑤女士坦言，雖然現(xiàn)在多種藥物進(jìn)入醫(yī)保，但是由于醫(yī)保報(bào)銷水平分布不均勻，部分MS患者距離藥物還存在著一定距離。“MS患者大部分是青年人群，這是家庭和社會(huì)的‘中流砥柱’，平時(shí)除了要工作，還要照顧自己和家庭，很多患者在選擇堅(jiān)持治療和維持生活‘兩難’之下，極有可能放棄治療。患者能夠有藥可用、有藥可選，臨床治療能夠藥有所保、醫(yī)有所治，就是一件幸事。”

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關(guān)注總疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)
新療法經(jīng)濟(jì)性優(yōu)勢(shì)明顯

公平適度的待遇保障是增進(jìn)人民健康福祉的內(nèi)在要求。與常見病相比，罕見病患者在診斷、治療、藥物可及性和費(fèi)用方面，面對(duì)的問(wèn)題也更為突出。

社會(huì)調(diào)查報(bào)告顯示：在MS患者中，超過(guò)四成患者生活不能完全自理，需要他人照顧；約八成患者每次復(fù)發(fā)選擇住院治療，其中大部分需要住院7天以上；八成的MS患者會(huì)發(fā)展為嚴(yán)重殘疾，中國(guó)患者從復(fù)發(fā)緩解型MS（RRMS）進(jìn)展到繼發(fā)進(jìn)展型MS（SPMS）只需要6.6年。

在一項(xiàng)“中國(guó)多發(fā)性硬化癥患者總疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)研究”中，MS患者的EDSS分?jǐn)?shù)升高，致殘率也隨之上升，進(jìn)而導(dǎo)致直接醫(yī)療成本、直接非醫(yī)療成本、間接成本均呈現(xiàn)增加，其中明顯大幅增長(zhǎng)的正是“間接成本”，帶動(dòng)總疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)快速升高。

如今，MS臨床治療花費(fèi)在罕見病目錄病種當(dāng)中處于較低水平，但卻高發(fā)于20~40歲中青年女性，一旦一個(gè)家庭有人患病，就可能造成家庭的主要?jiǎng)趧?dòng)力損失，更嚴(yán)重影響育齡期女性生育需求。因此，亟需高效生物制劑填補(bǔ)未被滿足的臨床治療需求，早期控制疾病活動(dòng),降低總疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

“年輕患者不能回歸社會(huì)，需要家庭和親人的照顧，這樣就帶來(lái)了很大的全社會(huì)成本，導(dǎo)致總疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)快速增長(zhǎng)。如果用全年總成本來(lái)測(cè)算，最嚴(yán)重的情況，一個(gè)患者大約造成60萬(wàn)元的經(jīng)濟(jì)損失！”復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院胡善聯(lián)教授認(rèn)為，醫(yī)保支付對(duì)罕見病支持力度持續(xù)加大，部分MS藥物已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)保目錄，患者目前一天藥物治療費(fèi)用約在200~250元左右，治療用藥有潛力進(jìn)一步提升保障。

“每一個(gè)群體都不應(yīng)當(dāng)放棄”，醫(yī)保對(duì)于高值創(chuàng)新藥品的支持，無(wú)疑將極大改善患者的生命健康獲益。截至2021年12月底，有28種罕見病的已上市的58種治療藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，對(duì)于罕見病患者的醫(yī)療衛(wèi)生保障支持力度仍然存在一定的空間。

從公共政策的分析角度出發(fā)，維系一個(gè)制度的可持續(xù)性，需要保持一定的受益面。建立起創(chuàng)新藥物和患者之間的橋梁，搭建以患者為中心的保障體系，呼吁將高效疾病修正藥物納入醫(yī)保，確保患者早期用藥，延緩疾病進(jìn)展更早助力患者提升生活質(zhì)量是“政產(chǎn)學(xué)研用“乃至社會(huì)各界共同需要付出的努力和關(guān)注。

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深入探索多元支付模式
解決“最后一公里”難題

基于罕見病存在的診療現(xiàn)狀和未被滿足的需求，專家也提出了幾點(diǎn)建議，比如，建立罕見病診療指南，加快學(xué)校人才培養(yǎng)，建立罕見病診療網(wǎng)絡(luò)、建立起對(duì)罕見病的多元保障體系等。

北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系主任、北大醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心主任史錄文教授指出，應(yīng)當(dāng)在政府引導(dǎo)、多方助力、第三方獨(dú)立運(yùn)行的基礎(chǔ)上共同形成平臺(tái)，在建立多層次保障的基礎(chǔ)上，建議成立全國(guó)統(tǒng)一的罕見病診療及基金信息化管理平臺(tái)，全國(guó)統(tǒng)一、公開透明、獨(dú)立運(yùn)行來(lái)積極引導(dǎo)患者注冊(cè)登記。

此外，我國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄之外的醫(yī)療費(fèi)用仍是部分重特大疾病、特殊罕見病患者因病致貧、因病返貧的風(fēng)險(xiǎn)，盡快建立多層次保障體系，已成為當(dāng)前解決罕見病患者用藥“最后一公里”難題的迫切之需。

事實(shí)上，就基本醫(yī)保制度的整體設(shè)計(jì)而言，對(duì)罕見病高值藥品和治療費(fèi)用進(jìn)行普遍意義上的報(bào)銷保障仍面臨巨大挑戰(zhàn)。基本醫(yī)保制度框架之下，醫(yī)保藥品目錄作為一個(gè)品種有限的目錄，現(xiàn)有的2850個(gè)藥品基本能夠滿足基本臨床用藥需要。

業(yè)內(nèi)觀點(diǎn)認(rèn)為，通過(guò)罕見病立法，明確企業(yè)、商業(yè)保險(xiǎn)社會(huì)責(zé)任，有助于強(qiáng)化商業(yè)保險(xiǎn)作為國(guó)家醫(yī)保的補(bǔ)充作用；同時(shí)，遵循政府主導(dǎo)、國(guó)家統(tǒng)籌、多元籌資、社會(huì)共付的原則，才能夠真正實(shí)現(xiàn)對(duì)罕見病藥物的醫(yī)療保障。

中國(guó)社科院經(jīng)濟(jì)所公共政策研究中心副主任王震教授進(jìn)一步指出，我國(guó)高值創(chuàng)新藥藥品可及性有待提高，建議組織社會(huì)各方面力量去提高藥品可及性；還要在商業(yè)健康保險(xiǎn)上發(fā)力，要在產(chǎn)品設(shè)計(jì)上下功夫，提高產(chǎn)品的吸引力，做細(xì)分市場(chǎng)和細(xì)分產(chǎn)品。

目前，在國(guó)家層面加快將罕見病孤兒藥通過(guò)談判納入醫(yī)保目錄以外，浙江、佛山、成都等多個(gè)省市也在加快地方層面的探索，如浙江成立該省罕見病用藥保障基金，參保人在一個(gè)結(jié)算年度內(nèi)發(fā)生的藥品費(fèi)用，實(shí)行分段累計(jì)報(bào)銷；“穗歲康”“滬惠保”“惠蓉保”等創(chuàng)新多層次惠民補(bǔ)充保險(xiǎn)，各地均已經(jīng)開始制度探索。

海南省衛(wèi)生健康委副主任、國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心副主任張毓輝表示，在各部門協(xié)力推進(jìn)下，近年來(lái)我國(guó)罕見病診療水平不斷提升，政策設(shè)計(jì)不斷完善，罕見病的防治和保障事業(yè)不斷的向前取得進(jìn)步。客觀上罕見病患者還存在很多未滿足需求，包括診斷難、報(bào)銷難、藥物研發(fā)少等，建議從“人人健康”和包容性發(fā)展的維度來(lái)把握“保基本”定位，加快推進(jìn)醫(yī)保談判，積極將符合條件的罕見病治療用藥納入醫(yī)保。

編輯：劉曉梅