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編者按：在傳統的小分子藥物和抗體藥物之外，細胞和基因療法、RNAi和其它寡核苷酸療法、CRISPR基因編輯療法等更多新型的分子類型在近年逐漸走向前臺，成為了生物醫藥產業的關注焦點，有望改寫患者們的未來治療格局。生物醫藥邁入嶄新時代之際，藥明康德內容部也已啟動“迅猛新分子”系列，邀請新分子療法洶涌浪潮的弄潮兒進行訪談——這些訪談大咖執掌的公司都專注于開創全新類型的療法，并在近期完成了大額早期融資，可謂是產業中冉冉升起的未來之星。在藥明康德內容部的系列訪談里，他們也將向產業介紹如何使用新型分子類型突破現有療法的局限，帶來嶄新的突破！

嘉賓簡介：本期訪談的嘉賓James McArthur博士現為PepGen公司的總裁兼首席執行官。他擁有超過25年的行業經驗，作為聯合創始人創立了5家生物技術公司，其中3家被收購，此外他還擔任了2家公司的董事，這2家公司成功上市。McArthur博士的學術履歷同樣非常優秀，他曾是麻省理工學院和加州大學伯克利分校的博士后，與David Raulet博士和諾貝爾獎得主James Allison一起工作。

PepGen是一家處于臨床階段的生物技術公司，正在推進下一代寡核苷酸療法，其目標是變革嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療。去年，PepGen公司完成1.125億美元融資助力療法開發，其中聚焦方向之一為杜氏肌營養不良癥（DMD）。今年早些時候，PepGen公司旗下DMD候選療法PGN-EDO5的1期臨床試驗已完成首例受試者給藥，在5月PepGen成為納斯達克上市公司。

藥明康德內容部：感謝您今天參加我們的訪談，James！祝賀貴公司取得了PGN-EDO51臨床試驗的進展。對于神經肌肉和神經系統疾病療法的開發，在現有的治療干預方面，貴公司希望解決的全行業挑戰是什么？

James McArthur博士：針對罕見性神經肌肉疾病療法的研究和開發已經取得了重大進展，但像杜氏肌營養不良癥和強直性肌營養不良癥1型（DM1）這樣的疾病仍然缺乏變革性的治療方法。寡核苷酸藥物作為一種治療模式，已顯示出相當大的潛力，但與它們的遞送相關的難題限制了它們在某些適應癥中的有效性。寡核苷酸本身并不容易分布到心臟和骨骼肌，即神經肌肉疾病中主要受影響的組織，并且不能有效地被這些細胞吸收。在PepGen，我們正在開發我們的增強型遞送寡核苷酸（EDO）平臺，通過優化寡核苷酸的組織滲透、細胞攝取和細胞核遞送來解決這些關鍵挑戰。我們預計這種方法將提高這些療法的治療活性，從而實現寡核苷酸在罕見性神經肌肉適應癥中展現的前景。

藥明康德內容部：您能否為我們的讀者進一步介紹EDO平臺？它與現有的方法相比有什么不同？

James McArthur博士：我們的EDO平臺建立在十多年的研究和開發基礎上，利用細胞穿膜肽（cell-penetrating peptides）來改善寡核苷酸療法的吸收和活性。我們的EDO肽被設計成能有效地將其寡核苷酸配載物輸送到受神經肌肉和神經系統疾病影響的、難以進行治療的組織，如心臟、骨骼肌和中樞神經系統（CNS），以此來解決阻礙這些疾病治療的一些主要挑戰。我們的臨床前數據，包括在非人靈長類動物模型中的數據表明，與其他治療方法相比，我們的EDO療法實現了更高水平的外顯子跳躍和抗肌萎縮蛋白的生成（在DMD模型中），以及對錯誤剪接和肌強直的糾正（在DM1模型中）。因此，我們相信，我們的候選藥物有可能為患有各種嚴重神經肌肉和神經系統疾病的人提供全新的潛在“best-in-class”治療。

藥明康德內容部：在您看來，在實現這些新療法的全部潛力方面還存在著哪些關鍵挑戰？您所預期的下一個關鍵里程碑是什么？

James McArthur博士：寡核苷酸療法對神經肌肉疾病的療效需要平衡肌肉給藥的有效性以及治療的安全性和耐受性。PepGen的臨床前數據表明，我們的EDO技術有望平衡這些要求。我們最近在健康志愿者中為我們的主要DMD候選藥物PGN-EDO51啟動了1期臨床試驗，并預計在2022年底前報告初步的安全性、藥代動力學（寡核苷酸遞送到肌肉）和靶點作用（肌肉組織中第51號外顯子跳躍）等數據。此外，我們還計劃在2023年上半年為我們的DM1候選藥物PGN-EDODM1提交新藥臨床試驗（IND）申請，并在此后不久啟動試驗。同時，我們正在進行更多的研究，以評估其他在研DMD候選藥物的安全性和外顯子跳躍活性。我們的期望是，我們能夠克服目前這一領域的療法所面臨的挑戰，為患者帶來真正的變革性療法。

藥明康德內容部：如果我們在10年或15年后再次聚集在這里，您認為圍繞我們已經取得的行業成就方面，我們會談論什么，以及您認為未來的一些解決方案會是什么？

James McArthur博士：我們希望在未來的10到15年內，我們將見證在治療復雜、罕見的疾病方面取得若干重要進展，這些疾病需要個體化的治療方法。我們在PepGen的團隊和行業內的許多同僚每天都在努力改進生物制品的遞送，包括寡核苷酸療法，以遞送到目前現有療法和治療方式所不能達到或難以達到的組織。改善藥物遞送，從而解決這些關鍵挑戰的工作將有望促成更多的創新。我們預計這將最終為那些仍未從現有治療方案中獲益的患者提供更多的可用療法。我們的愿景是，量身定制的個體化藥物的轉化將變得普遍，并將最終促進我們研究和治療罕見病的方式發生轉變。

藥明康德內容部：您是否預見到在未來十年間，生命科學行業會有哪些大的突破？

James McArthur博士：如上所述，我們預計在未來十年內，精準治療方法的數量和范圍都將增加。隨著新的科學進展降低了基因測序的成本，臨床試驗范圍已經擴大，以納入更多不同的人群，醫療監管已經開始對個體化治療采取更好的覆蓋方式，這導致了患者的醫療護理發生轉變。希望這些進步能使患者得到更早的診斷，而這一因素又能加速他們的治療過程。在PepGen，我們正在推進我們的EDO療法，以治療一系列的神經肌肉疾病患者，這些群體往往掙扎于艱難的診斷過程以及有效治療選擇的缺失。更快速的診斷途徑和更有針對性的療法相結合，有望在治療方面取得有意義的突破，從而使更多的患者能夠接觸到這些變革性的治療方式。

藥明康德內容部：感謝您與我們分享PepGen的治療方法和您的真知灼見！