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編者按：在傳統的小分子藥物和抗體藥物之外，細胞和基因療法、RNAi和其它寡核苷酸療法、CRISPR基因編輯療法等更多新型的分子類型在近年逐漸走向前臺，成為了生物醫藥產業的關注焦點，有望改寫患者們的未來治療格局。生物醫藥邁入嶄新時代之際，藥明康德內容部也已啟動“迅猛新分子”系列，邀請新分子療法洶涌浪潮的弄潮兒進行訪談——這些訪談大咖執掌的公司都專注于開創全新類型的療法，并在近期完成了大額早期融資，可謂是產業中冉冉升起的未來之星。在藥明康德內容部的系列訪談里，他們也將向產業介紹如何使用新型分子類型突破現有療法的局限，帶來嶄新的突破！

嘉賓簡介：Karen Kozarsky博士是SwanBio Therapeutics公司的聯合創始人兼首席科學官。SwanBio Therapeutics是一家推進基于AAV的療法以治療嚴重遺傳性神經疾病的基因治療公司，最近該公司完成了5600萬美元的B輪融資，以推進針對神經疾病的新型基因療法的研發。今年7月初，SwanBio與Purespring Therapeutics公司建立了合作關系，利用其專有的體內“基因治療搜索引擎”來升級適用于神經系統疾病的AAV基因療法。

藥明康德內容部：很高興您能接受我們的采訪，Karen！我們對SwanBio在過去一年中所取得的成功表示祝賀。對于遺傳性神經疾病，您認為在發現和開發潛在的新療法方面有哪些挑戰？

Karen Kozarsky博士：SwanBio Therapeutics是一家基因治療公司，旨在為患有嚴重神經系統疾病的人群帶來改變生活的療法。我們重點關注這些人群和他們的家庭。歷史性的挑戰阻礙了神經病學的進步，神經病學研發進展的主要障礙之一是對疾病的機制缺乏了解。得益于遺傳學的進步，我們現在比以往任何時候都更有能力識別、靶向和治療疾病的根源。在許多情況下，基因療法在技術上能夠解決疾病的遺傳病因，而不僅僅是癥狀，這對于那些一直在等待有意義的治療的患者來說具有巨大的潛力。腎上腺脊髓神經病（AMN）正是這種情況，它是SwanBio公司最初針對的疾病。一旦確定了疾病的根源，藥物研發人員所面臨的下一個挑戰是以有針對性的、高效的和有效的方式提供治療。

藥明康德內容部：貴公司的新療法或技術路線對解決這些挑戰有什么幫助？它與現有的方法有什么不同？

Karen Kozarsky博士：在許多情況下，基因治療在技術上能夠解決疾病的根本原因。這就是SwanBio在AMN疾病領域的關注重點，而AMN是一種除了癥狀控制之外沒有任何治療選擇的疾病。在研制能夠解決導致AMN的ABCD1基因缺陷的基因療法時，我們的目標是解決患者因基因缺陷而經歷的下游效應，它影響了脊髓和其他組織的細胞，臨床表現為痙攣性截癱和感覺性共濟失調。這些癥狀導致患者在成年后喪失行動能力、大小便失禁、出現衰弱性疼痛和性功能障礙，損害了生活質量。

為了進一步解決實驗性基因療法所面臨的挑戰，我們已經設計了一個在鞘內給藥方面的專門技術。我們的方法旨在實現藥物在整個脊髓內靶向性的生物分布，而不是像其他人嘗試的那樣依賴于更高的全身性劑量（和更高的全身暴露）來遞送到中樞神經系統。

藥明康德內容部：您認為在實現基因療法的全部潛力方面還有哪些關鍵的挑戰？在您看來，有哪些相應的解決方案？

Karen Kozarsky博士：基因療法的成功有賴于堅實的制造策略。這一功能的極端重要性使SwanBio在基因療法制造方面采取了一種非常精心設計的策略，我們從一開始就建立了可規模化、可用于商業生產的制造流程。我們在工藝開發和優化方面進行了大量的前期投入，以消除在臨床開發過程中對橋接試驗的需要，并盡量減少監管延誤。任何類型的藥物開發所面臨的另一個挑戰是將臨床前研究的成功轉化到臨床情景中。當然，我們在基因治療上也看到了這種挑戰。我們克服這一困難的方法是在療效和生物分布之間建立聯系，以制定出一個強大的患者給藥策略。我們期待在今年年末正式啟動我們的1/2期臨床研究并開始給患者給藥時，來執行這一精心設計的規劃。

藥明康德內容部：請您談談全球合作對貴公司的意義。

Karen Kozarsky博士：在SwanBio，我們最初關注的是罕見神經系統疾病。在罕見疾病領域工作的一個常見現象是，擁有真正的專業知識、以及與患病人群打交道的深厚經驗的臨床醫生數量有限，而且對疾病的廣泛了解也很罕見。在罕見病方面專業知識的稀缺意味著真正的全球合作是成功的關鍵。因此，我們從一開始就與世界各地的醫學中心和專家醫生們建立聯系和合作關系——甚至在SwanBio成立之前就這么做了。我們從一開始就注重與他們密切合作，以此來了解罕見病科學，并學習他們花費了大量時間與病人相處而得來的經驗。這種方法意味著我們不受國界的影響來尋找專業知識。

藥明康德內容部：如果我們在10年或15年后再次相聚在此，您認為我們會在基因療法研發的格局方面談論些什么？

Karen Kozarsky博士：我希望在未來10-15年內，我們將會看到基因療法的審批速度加快——最終更快地將治療方法提供給需要的人。這可能需要新的合作模式或戰略，以幫助基因治療公司將其早期的臨床成果轉化為關鍵性臨床試驗，并最終實現產品的商業化。我還希望，我們將看到制造效率和質量的全面升級。這種變化將需要更多的知識共享——那些已經成為基因療法制造領域專家的團體們愿意為了更偉大的意義來分享他們的最佳實踐經驗，并將它們匯聚在一起。