6月19日，生物制藥公司Paradigm Therapeutics宣布獲得Eshelman Ventures的1260萬美元追加投資，使2025年對Paradigm Therapeutics的總投資達到2510萬美元。該筆追加投資將被用于加速與SD-101項目全球預期商業化上市相關的活動，包括生產和注冊監管活動。SD-101目前正被開發為適用于所有大皰性表皮松解癥（EB）亞型患者的全身外用治療方案。 Paradigm公司新聞稿表示，該公司的目標是與全球監管機構合作，解決大皰性表皮松解癥患者（無論何種亞型）對全皮膚表面治療方案的需求。 Paradigm認為，迄今為止的臨床數據已充分證明SD-101能夠幫助各類大皰性表皮松解癥患者。 大皰性表皮松解癥是一種罕見的破壞性遺傳疾病，患者皮膚極其脆弱，通常自出生起即出現嚴重水皰和開放性創面。 目前尚無獲批療法可治療所有EB亞型患者的全身皮膚表面，包括影響兒童和成人一生的傷口和病變皮膚。 EB是一種慢性疾病，可能導致毀容，嚴重時可危及生命。 盡管EB存在多種基因型和臨床表現，但所有患者都表現為皮膚極度脆弱這一共同特征——患者皮膚在輕微摩擦或外傷后就會出現水皰和撕裂。 SD-101是一種外用乳霜，已證實具有改善所有EB亞型患者嚴重皮膚損傷的潛力。 II期和III期研究在患有單純性、隱性營養不良（RDEB）或交界性EB的兒童和成人中開展。 這些研究總共納入了217名EB患者。 成人和最小21天大的兒童每天全身外用SD-101，為期三個月。 主要結果指標包括目標傷口閉合評估，以及次要指標：水皰和傷口體表面積（BSA）覆蓋范圍的減少，和證實產品長期用于慢性治療的卓越安全性特征。 來自美國和歐洲研究中心的臨床數據表明，SD-101對所有EB患者均顯示出治療獲益，這些數據為推進注冊提供了強有力的支持。 已完成的II期和III期試驗結果顯示，SD-101在治療兒科和成人EB患者全身皮膚病變和傷口方面具有普遍療效，而目前這類患者尚缺乏任何全身性治療選擇。 臨床數據還證實，長期使用SD-101具有良好的安全性。 重要的是，SD-101全身療法可降低皮膚感染發生率——這恰是導致EB患者發病和死亡的首要原因。 SD-101已經獲得FDA突破性療法認定，用于治療EB，以及獲得FDA的罕見兒科疾病認定，適用范圍覆蓋EB的廣泛治療。此外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格。
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