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日前Vertex Pharmaceuticals宣布，歐盟委員會批準Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor），用于6歲及以上、CFTR基因中至少有一個非I類突變的囊性纖維化（CF）患者。在兩項頭對頭關鍵臨床試驗中，Alyftrek在一秒用力呼氣量百分比（ppFEV1）上與獲批CF聯合療法相比療效相當，且在降低汗液氯化物方面優于獲批療法，顯示出患者的CFTR蛋白功能獲得更大改善。值得一提的是，這款三聯療法被行業媒體Evaluate列為潛在重磅療法之一。

在CF患者中，CFTR基因的突變導致細胞表面CFTR蛋白通道的數量和/或功能減少。Alyftrek的活性成分vanzacaftor和tezacaftor是校正劑，其作用機制是通過促進CFTR蛋白的加工與轉運，從而增加細胞表面CFTR蛋白的表達量。Deutivacaftor是一種增效劑，旨在增加送達細胞表面的CFTR蛋白的通道開放概率，以改善細胞膜上鹽和水的流動。