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Denali Therapeutics今日宣布，美國FDA已受理其關于tividenofusp alfa用于治療亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型，MPS II）的生物制品許可申請（BLA），并授予該BLA優先審評資格。該申請的PDUFA日期為2026年1月5日。

Tividenofusp alfa是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）與Denali的酶轉運載體（ETV）結合的融合蛋白藥物。Denali的轉運載體平臺含有可與天然轉運受體結合的工程化Fc片段，通過與在血腦屏障上表達的天然轉運受體結合，通過轉胞作用（transcytosis）將大分子遞送到大腦，從而緩解MPS II的中樞神經系統癥狀。該療法之前曾獲得FDA授予的突破性療法認定。

此前公布的1/2期臨床試驗結果顯示，tividenofusp alfa將患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平降低到正常水平，與溶酶體功能和神經退行性病變相關的生物標志物指標也得到改善。額外的1/2期臨床試驗長期數據表明，經過24周治療，患者的肝臟體積恢復正常，所有測試頻率的聽力閾值均有改善，同時大多數參與者在適應性行為和認知測評上均表現出改善。