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遺傳性血管性水腫首款口服藥獲批上市

近日，KalVista Pharmaceuticals公司宣布，旗下新型口服血漿激肽釋放酶（PKK）抑制劑Ekterly（sebetralstat）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上兒童和成人患者的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作。Ekterly成為首款獲批用于按需治療HAE的口服藥物。該藥旨在通過抑制因C1酯酶抑制劑（C1INH）蛋白缺乏或功能障礙導(dǎo)致的PKK-激肽系統(tǒng)過度激活，減少全身組織腫脹的發(fā)生，達(dá)到治療目的。

本次批準(zhǔn)基于Ⅲ期KONFIDENT研究的積極數(shù)據(jù)：結(jié)果顯示Ekterly相較于安慰劑在緩解癥狀速度、降低發(fā)作嚴(yán)重程度和終止發(fā)作方面具有顯著優(yōu)勢，且耐受性良好，其安全性與安慰劑相當(dāng)。該試驗(yàn)從20個國家的66個臨床中心隨機(jī)納入了136位HAE患者。

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新一代酶替代療法獲FDA優(yōu)先審評

近日，Denali Therapeutics公司宣布，F(xiàn)DA已受理其在研藥物tividenofusp alfa的生物制品許可申請（BLA），該藥擬治療黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPS Ⅱ）。FDA已授予其優(yōu)先審評資格，并將《處方藥用戶費(fèi)用法案》（PDUFA）目標(biāo)審評完成日期定為2026年1月5日。

tividenofusp alfa是人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）與Denali的酶轉(zhuǎn)運(yùn)載體（ETV）結(jié)合的融合蛋白藥物，旨在將該酶傳遞至大腦和全身組織，不僅靶向身體癥狀，還有望緩解中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。

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拜耳子公司眼科細(xì)胞療法首位患者接受治療

7月8日，拜耳全資子公司BlueRock Therapeutics宣布，公司旗下基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的細(xì)胞療法OpCT-001的CLARICO試驗(yàn)首位受試者已接受治療。根據(jù)公司新聞稿，這是首個進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段、用于治療原發(fā)性感光細(xì)胞疾病（包括視網(wǎng)膜色素變性和錐體-桿狀營養(yǎng)不良等）的iPSC來源細(xì)胞療法。

據(jù)悉，CLARICO試驗(yàn)為Ⅰ/Ⅱa期、多中心干預(yù)性研究，旨在評估OpCT-001在至多約54名原發(fā)性感光細(xì)胞疾病成年患者中的安全性、耐受性以及對臨床結(jié)局的影響。試驗(yàn)第一階段側(cè)重于安全性評估，采用劑量遞增設(shè)計(jì)；第二階段旨在收集更多安全性數(shù)據(jù)，并評估OpCT-001對視覺功能、功能性視力和移植解剖指標(biāo)的影響（涵蓋不同臨床亞組）。