在臨床實踐中,隨機對照試驗(RCT)作為臨床證據的黃金標準,為醫(yī)療決策提供了堅實的科學基礎。然而,RCT在特定疾病場景下的應用存在局限,如罕見病或重大疾病領域。因此,真實世界研究(RWS)應運而生,以其較低的成本、廣泛的應用范圍和貼合臨床實際的特點,為衛(wèi)生決策提供了重要補充。
真實世界研究指的是在真實的臨床診療環(huán)境下,通過收集患者相關數據(真實世界數據),分析以獲取醫(yī)療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據,可分為觀察性研究和試驗性研究。真實世界研究大幅縮短研究周期節(jié)省成本、可外推性強、支持在難以開展RCT的疾病領域進行衛(wèi)生決策,一定程度上彌補了RCT的局限性,愈加受到決策者關注。
近期,中國藥科大學藥物經濟學評價研究中心副主任田磊在《醫(yī)藥經濟報》直播間深入探討了真實世界研究在衛(wèi)生決策中的價值與應用。
真實世界研究在衛(wèi)生決策中的角色
真實世界研究作為臨床研究的重要分支,根據是否存在干預措施,真實世界研究可分為觀察性研究和試驗性研究。
觀察性研究,如隊列研究、病例對照研究和橫斷面研究,側重于通過觀察來分析患者數據,揭示不同因素之間的關聯(lián)。這類研究方法在病理學、危險因素研究和疾病篩查等領域發(fā)揮著關鍵作用。相對的,試驗性研究,尤其是實用性臨床試驗(PCT),在真實的臨床環(huán)境中對患者進行干預和評價,以其貼近實際的特性,為臨床決策提供了更為實用的數據,盡管在實施過程中可能會面臨一些挑戰(zhàn)。
進一步細分,根據數據收集時間的不同,真實世界研究又可分為前瞻性研究和回顧性研究。
前瞻性研究從患者的初始狀態(tài)開始追蹤,有助于控制混雜因素,但因其耗時耗力而在實際操作中存在一定難度。而回顧性研究則依賴于現有的數據資源,雖然易于獲取,但需警惕數據中可能存在的混雜因素。
隨著真實世界研究的深入,其在衛(wèi)生決策領域的應用逐漸受到重視。自21世紀治愈法案以來,國際上對RWS的重視程度日益增加。在國內,包括藥監(jiān)部門、海南博鰲、中藥協(xié)會在內的多個機構也開始利用真實世界數據和證據指導衛(wèi)生決策。這些應用場景涵蓋了醫(yī)保準入談判、藥品臨床綜合評價、患者結局指標評估以及罕見病藥品價值評估等多個方面,RWS在其中扮演的角色日益重要。
以醫(yī)保準入談判為例,目前,藥品的經濟性評估通常依賴于臨床試驗研究。但臨床試驗研究在藥物經濟學評價中所面臨的挑戰(zhàn),如單臂新藥研究的高偏倚性、臨床急需藥品臨床試驗結果的不確定性,以及對真實世界患者用藥情況的不完全反映等問題,促使決策者尋求新的解決方案。
為應對這些挑戰(zhàn),提出利用真實世界數據進行藥物經濟學評價的解決方案。真實世界研究可以提供關于藥品在真實診療環(huán)境下的長期安全性和有效性的重要信息。此外,藥品準入后的續(xù)約談判可以利用真實世界證據來評估藥品在協(xié)議期內的臨床和經濟價值,從而引導價格的合理調整。政策的引導和支持可以進一步增強企業(yè)在醫(yī)保準入成功后進行研究的動力,以產生更高質量的證據,促進醫(yī)保準入決策的科學性和合理性。
真實世界研究在衛(wèi)生決策中的挑戰(zhàn)
衛(wèi)生決策機構在評估藥品和治療方案時,會綜合考慮包括隨機對照試驗(RCT)在內的多種研究證據。
以英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(NICE)為例,在2016至2018年的技術評估指南中,有66種(40.2%)藥品以非RCT作為唯一的證據來源,而27種(16.5%)藥品則是結合非RCT證據與RCT證據通過評估。這表明,在某些情況下,即使RCT是金標準,非RCT證據,如真實世界證據(RWE),也被廣泛接受,特別是當RCT存在倫理問題或實施困難時,例如在腫瘤和罕見病的臨床研究中。
加拿大藥品技術評估中心(CADTH)同樣認可RCT為主要證據來源,但也越來越多地將RWE等非RCT證據納入衛(wèi)生決策過程。CADTH指出有六種情形適合采用非RCT證據:包括當進行RCT存在倫理問題、患者數量過少無法開展RCT、療效持久性需要長期驗證、隨訪期長、缺乏頭對頭RCT證據,以及RCT結果外推性差。這些情況說明,在特定條件下,RWE因其能夠提供更貼近真實醫(yī)療環(huán)境的數據而變得尤其有價值。
盡管真實世界證據在衛(wèi)生決策中的重要性日益增加,但在我國實施真實世界研究時仍面臨技術局限性、可行性和倫理問題、以及質量保證等挑戰(zhàn)。一個主要問題是缺乏標準化的患者數據庫,這導致了數據收集和分析的不一致性,影響了研究結果的可靠性和適用性。為解決這一問題,建立統(tǒng)一的數據庫標準顯得尤為關鍵,這將有助于提升數據質量和研究準確性。
此外,真實世界研究還需在可操作性、規(guī)范性和安全性之間找到平衡點。鑒于其探索性質,研究需要在確保數據安全和倫理的基礎上,提供足夠的數據獲取自由度,并保障各方面的充分溝通。研究質量是其有效性的核心,只有高質量的真實世界證據才能有效輔助衛(wèi)生決策。
最后,真實世界研究結果的轉化需要加強多方合作。這包括不同學科領域的專家、政策制定者、醫(yī)療從業(yè)者以及患者代表等,共同促進真實世界數據(RWD)的轉化與應用。通過這種跨領域的合作,可以提高研究的實用性和影響力,最終實現對公共衛(wèi)生政策和臨床實踐的有效支持。
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