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專家看點
新藥出海如何做到價值最大化?精鼎醫(yī)藥前FDA、EMA審評專家“劇透”最佳方案
發(fā)布時間: 2024-07-11     來源: 藥時代


“出海”——中國創(chuàng)新藥企業(yè)的必選項

企業(yè)“走出去”是一條轉(zhuǎn)型發(fā)展的有效路徑,也是實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整、全球產(chǎn)業(yè)布局的必然趨勢。對于全力向創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型的中國藥企而言,海外廣闊的市場是一片蔚藍(lán)的大海,充滿了價值和吸引力。

據(jù)不完全統(tǒng)計,2023年中國創(chuàng)新藥企業(yè)共進(jìn)行63筆License-out交易,與2022年相比增長了80%。值得注意的是,2023年也是中國創(chuàng)新藥企業(yè)License-out數(shù)量首次超過License-in的一年。顯然,對于如今的中國新藥產(chǎn)業(yè)而言,“走出去”已成主流選擇。

事實上,“走出去”也是國家政策一直倡導(dǎo)的大事。但區(qū)別于其他依靠勞動力成本優(yōu)勢而實現(xiàn)出海的行業(yè),就醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)而言,沒有產(chǎn)品,是沒有資格談“走出去”的。創(chuàng)新能力提升是醫(yī)藥企業(yè)“走出去”的內(nèi)部推動因素。

2024年5月17日,2024藥物信息大會暨展覽會在蘇州盛大舉辦,來自全球的醫(yī)藥健康領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物匯聚一堂,共同探討醫(yī)藥行業(yè)的未來趨勢、創(chuàng)新科技的應(yīng)用以及國際合作的重要性。期間,精鼎醫(yī)藥主辦的活動薈聚13位專家,全方位探討了如何助力創(chuàng)新藥企“揚帆出海,實現(xiàn)創(chuàng)新藥價值最大化”。

國家癌癥中心、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院藥物臨床試驗研究中心辦公室負(fù)責(zé)人唐玉醫(yī)生坦言:“我們很激動看到近些年來,國內(nèi)的新藥已經(jīng)開始向國際公認(rèn)的一二線標(biāo)準(zhǔn)治療展開挑戰(zhàn),開展頭對頭隨機對照試驗,力圖獲得最扎實的證據(jù),改寫國際治療指南。”

要指出的另一點是,現(xiàn)在的出海浪潮更多是市場行為,是企業(yè)基于經(jīng)營情況做出的戰(zhàn)略決策。就當(dāng)下國內(nèi)醫(yī)藥環(huán)境來看,企業(yè)一方面面臨醫(yī)保控費政策下的利潤緊縮,另一方面創(chuàng)新靶點/技術(shù)扎堆,競爭難度升級,一款上市產(chǎn)品背后的機會成本不斷增加。

對于急于尋求新增長點的藥企而言還有哪些值得一試的機會?

資本流向往往能反映出市場對未來趨勢的判斷和預(yù)期。從2024年上半年醫(yī)藥領(lǐng)域大型投融資及收并購活動來看,自身免疫性疾病、ADC、核藥以及CNS領(lǐng)域正在受到關(guān)注。以自身免疫性疾病為例,在2024過去的這段時間里,就有包括Mirador Therapeutics、Capstan Therapeutics和Lycia Therapeutics等在內(nèi)的自免新秀分別籌集到了超過1億美元的融資。另外,2023 年的大額收購交易中,也有不少與自免領(lǐng)域相關(guān)。比如,2023年4月默沙東曾以108 億美元收購自免公司Prometheus Bioscience。

另外,放眼至當(dāng)下正在發(fā)生的一些合作項目,機會的天平顯然更偏向一些已經(jīng)進(jìn)入偏后期階段的項目。活動中,Health Advances 副總裁鄭子川先生曾透露:“相比于僅處于preclinical 階段的項目,一些有實力的買家也會更青睞已經(jīng)POC驗證的,或者至少有一些初步臨床數(shù)據(jù)的項目。另外,就亞太地區(qū)而言,MASH(metabolic dysfunction-associated steatohepatitis)領(lǐng)域是一個正在高速增長的區(qū)域。”

“出海”前的3個必答題

Q1:企業(yè)應(yīng)該選擇哪種形式“出海”?

基于過去二十幾年的情況,中國藥企出海的具體形式大致可以分成自主出海、借船出海和聯(lián)手出海三類。其中,借船出海是較為主流的出海方式。與自主出海不同,借船出海對企業(yè)本身在海外的臨床研發(fā)專業(yè)度、商業(yè)布局能力要求較低,公司可以利用海外合作方資源渠道,讓產(chǎn)品更快從臨床走到上市。 

具體選擇哪種形式的出海路徑,還需企業(yè)從所處發(fā)展階段、以及出海產(chǎn)品本身進(jìn)行多方面考量。

Q2:在合作過程中,企業(yè)應(yīng)該出手全球權(quán)益呢,還是海外權(quán)益?

基于2023年出海數(shù)據(jù)來看,全球權(quán)益的授權(quán)還是最普遍的一種授權(quán)方式,占比超過1/3,海外權(quán)益(大中華區(qū)之外)占1/5。兩種方式相比較而言,海外權(quán)益的轉(zhuǎn)讓或授權(quán)更適合那些希望保持核心市場控制權(quán)、逐步探索海外市場或有明確地域戰(zhàn)略目標(biāo)的企業(yè)。

Q3:項目應(yīng)該什么時候“出海”?

對此,擁有豐富一手經(jīng)驗的金賽藥業(yè)首席研發(fā)策略及項目管理官李婭杰女士結(jié)合個人經(jīng)手的項目,就一個項目針對全球開發(fā)提出了三個主流方案。

1)從I期就開始:早期階段就在全球范圍內(nèi)開展試驗的優(yōu)點是可確保臨床數(shù)據(jù)的一致性和可比性,便于跨國監(jiān)管機構(gòu)的審批,加快全球上市進(jìn)程。但對企業(yè)而言要面臨的難題則是較高的初期投入成本。

2)做到關(guān)鍵性研究的時候,再考慮全球開發(fā):前期僅在國內(nèi)/少數(shù)地區(qū)開展試驗,到關(guān)鍵階段時,再集中資源向全球擴(kuò)展。優(yōu)點是的確可以規(guī)避一些初期投資風(fēng)險,但相比于之下,上市進(jìn)度會延遲,同時可能還要面臨不同國家監(jiān)管機構(gòu)的審批差異。

3)各個國家分別開發(fā):根據(jù)各國要求和市場條件分別定制開發(fā)計劃,的確能更好地應(yīng)對各國不同的監(jiān)管要求和市場準(zhǔn)入門檻,但也大概率將導(dǎo)致產(chǎn)品在各國獲批時間差異難以統(tǒng)一,不利于構(gòu)建產(chǎn)品全球品牌形象。同時,各國獨立的數(shù)據(jù)可能影響產(chǎn)品的認(rèn)可度。

如何順利“出海”

當(dāng)一個項目擺在眼前時,應(yīng)該從哪些方面入手去規(guī)劃其全球化或“出海”策略?

首要任務(wù)是要搞清楚最終落地產(chǎn)品的競爭格局和市場定位分析。演講中,精鼎醫(yī)藥早期臨床藥理學(xué)總監(jiān)張磊先生的演示材料也將這一點放在了最前面。其他的,比如相關(guān)的疾病流行病學(xué)與醫(yī)療實踐調(diào)研也很重要。

另外,在項目初期階段,張磊先生更分享了多個國家的臨床試驗經(jīng)驗,包括美國FDA和歐洲監(jiān)管機構(gòu)的要求。他提到,盡管存在一些通用的醫(yī)學(xué)標(biāo)準(zhǔn),但各國對于早期臨床試驗的具體要求仍有差異,這要求企業(yè)在規(guī)劃階段就進(jìn)行深入的市場調(diào)研和監(jiān)管方溝通。

當(dāng)然,最好的方案就是能協(xié)調(diào)中國與海外的臨床研究,設(shè)計一個國內(nèi)外研究同步與高效臨床開發(fā)計劃。

但是在考慮這些問題時,最基礎(chǔ)的要求是要先確定好具體的目標(biāo)準(zhǔn)入國家。

“在協(xié)助客戶進(jìn)行決策的時候,我們往往并不是想找出那個最棒的國家,而是要找最適合當(dāng)前項目的那些國家。”精鼎醫(yī)藥可行性分析及策略發(fā)展部亞太區(qū)資深總監(jiān)謝婉云女士提到,“而所謂適合,其實是要看客戶本身對這個項目的最終期待,比如一定要拿下哪些目標(biāo),哪些目標(biāo)是最優(yōu)先級別的。”

精鼎醫(yī)藥生物技術(shù)運營項目管理行政總監(jiān)胡佩彬女士也分享了自己的觀點,“從過去的經(jīng)驗來看,在中國經(jīng)過驗證的流程未必可以適用到全球,因為每個國家,每個監(jiān)管機構(gòu)的要求都不同。”

以目前中國企業(yè)的主流“出海地”美國及歐盟為例,兩者的審批流程存在顯著差異。比如,有一部分公司在試驗設(shè)計上與FDA達(dá)成了一致,他們默認(rèn)EMA也會作出一樣的選擇,于是并未向EMA進(jìn)行咨詢。當(dāng)研究完成進(jìn)行審批時,F(xiàn)DA順利通過了,但EMA卻給出拒絕的通知。

“與FDA不同,歐盟的藥品審批程序涉及EMA 及其CHMP,這是一個由來自歐盟 27 個成員國的委員和候補委員組成的科學(xué)委員會。CHMP就像一個小型的議會,通過投票作出最終決策。這意味著歐盟的最終審批意見匯集了 27種聲音,使整個過程較為復(fù)雜。相比之下,美國藥品審批流程的確一致性更高。”現(xiàn)任精鼎醫(yī)藥技術(shù)及研發(fā)戰(zhàn)略咨詢副總裁的Sinan Sarac博士在演講中談到。Sarac博士曾在歐洲藥品管理局工作多年,也是前CHMP成員。獲得監(jiān)管機構(gòu)的科學(xué)建議非常重要,在演講和圓桌討論環(huán)節(jié),Sarac博士一再強調(diào)這一點。

當(dāng)從FDA視角進(jìn)行分享時,曾在FDA工作了13年的精鼎醫(yī)藥技術(shù)及研發(fā)戰(zhàn)略咨詢副總裁宋鵬飛博士向聽眾強調(diào)FDA在藥物批準(zhǔn)過程中,即藥物有效性與安全性中最關(guān)注的三個核心問題:

1)靶點驗證(target validation):藥物作用機制有沒有得到充分驗證?

2)疾病選擇(disease selection):適應(yīng)癥合不合適?

3)劑量優(yōu)化(dose optimization):藥物作用效果有沒有最大發(fā)揮出來?

欲速則不達(dá),把每一步都考慮全面,“出海”之路才會一路暢行,這是每一位專家在分享時傳遞出的核心觀點和建議。

其實,無論是要“出海”去往何處,臨床價值始終是研發(fā)的終極目標(biāo)。臨床價值的探索過程本質(zhì)上也是對新藥特性的探索過程,這個過程并不容易,因此在研發(fā)過程中,研究者需要反復(fù)朝著臨床獲益的方向提出質(zhì)疑,進(jìn)行思考。

“出海”是途徑,創(chuàng)新是根本

在活動的最后,精鼎醫(yī)藥副總裁、真實世界證據(jù)亞太地區(qū)負(fù)責(zé)人馮勝博士和精鼎醫(yī)藥高級總監(jiān)、亞太區(qū)真實世界數(shù)據(jù)策略負(fù)責(zé)人張麟博士則就“人工智能和NLP技術(shù)用于真實世界研究數(shù)據(jù)(RWD)采集創(chuàng)新”為主題,分享了數(shù)智化時代醫(yī)藥領(lǐng)域正在發(fā)生的另一種創(chuàng)新。

馮勝博士(精鼎醫(yī)藥公司副總裁,真實世界證據(jù)亞太地區(qū)負(fù)責(zé)人)

舉個例子,比如北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院目前已經(jīng)在利用AI進(jìn)行三維重建和影像處理,提高肺癌手術(shù)效率。雖非直接臨床試驗,但提升了整體醫(yī)療水平,間接有利于臨床研究。此外,NLP和大語言模型在降本增效方面的潛力是大家都關(guān)注的,盡管這些技術(shù)令人興奮,但要實現(xiàn)AI在臨床的廣泛應(yīng)用,還需要解決包括準(zhǔn)確性、成本效益和監(jiān)管認(rèn)可在內(nèi)的多個問題,但是總體而言一切都在向好的方向邁進(jìn)。



張麟博士(精鼎醫(yī)藥高級總監(jiān),亞太區(qū)真實世界數(shù)據(jù)策略負(fù)責(zé)人)

 

我們團(tuán)隊聯(lián)合了10家包括廣東中山三院在內(nèi)的醫(yī)院,針對乙肝領(lǐng)域開展了一項回顧性的真實世界研究。項目中我們應(yīng)用了一套系統(tǒng),結(jié)合NLP、OCR及RedCap(EDC系統(tǒng)),對患者病歷文檔中的信息進(jìn)行處理(全程脫敏,不涉及患者隱私)。結(jié)果顯示,使用這套系統(tǒng)后,我們成功將單個病例的數(shù)據(jù)采集時間從150分鐘降低至25分鐘,同時保持了與人工采集和審核相近的高準(zhǔn)確率(97%)






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