罕見病通常是指發(fā)病率很低的疾病,多為慢性、嚴重性疾病,常常危及生命。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總人口0.065%-0.1%之間的疾病認定為罕見病;美國將患病總人數(shù)<20萬的單個疾病或者病變認定為罕見病。但是,我國尚無官方給出的罕見病認定標準,目前業(yè)內(nèi)主要以國家衛(wèi)健委公布的207個罕見病病種目錄作為認定依據(jù)。
當前,我國在罕見病用藥領域正取得積極進展,但仍面臨挑戰(zhàn)。沈陽藥科大學工商管理學院副院長黃哲教授表示,在207個罕見病病種中,目前有46個病種在國內(nèi)有獲批上市的藥物,共計187種藥品,包括79種進口藥物和143種國產(chǎn)藥物。《第一批罕見病目錄》涵蓋了21個病種對應的75種治療藥品,而《第二批罕見病目錄》則包含了25個病種的112種治療藥品。盡管如此,我國罕見病無藥可用、用不起藥、不合理用藥現(xiàn)象普遍存在,面對日益龐大的罕見病患者群體,加快用藥保障的步伐顯得尤為迫切。
針對罕見病用藥的問題,國家醫(yī)保局通過對罕見病藥品談判準入,來降低罕見病的用藥價格,以確保患者群體有基本的用藥保障。目前的醫(yī)保報銷種類少且比例小,我國僅少部分已上市罕見病用藥納入了國家醫(yī)保藥品目錄,對于患者需長期使用的藥物,醫(yī)保如不能報銷或報銷比例小,患者經(jīng)濟負擔會越來越大。
近年來,醫(yī)保目錄中納入的罕見病藥品數(shù)量和種類都在逐年增加。2024年,國家醫(yī)保藥品目錄再度調(diào)整,新增了用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。此次調(diào)整無疑為眾多罕見病患者帶來了福音,使他們在治療選擇上有了更多保障。這些藥物的加入,標志著國家在進一步完善醫(yī)保體系、推動醫(yī)療保障公平性方面邁出了重要一步。
我國常見且患者數(shù)量較大的罕見病藥品數(shù)量與進入醫(yī)保的數(shù)量存在差距。特別是上市藥物在10種以上的前5位藥品,醫(yī)保覆蓋并未達到100%。這表明在醫(yī)保準入環(huán)節(jié)仍有增長空間。
截至目前,超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。盡管納入醫(yī)保的罕見病藥物每年在增加,但數(shù)量并不多,覆蓋罕見病病種仍然很少。結合近年來獲批的新藥及其進入醫(yī)保情況來看,目前上市的罕見病藥對應的適應癥還未能完全覆蓋罕見病目錄的適應癥,臨床需求仍有未滿足的空間。面對上千種的罕見病群體,許多罕見病患者依然面臨“無藥可用”的困境。
在國際層面,美國、英國、比利時和日本等國家在罕見病藥物醫(yī)保準入機制方面采取了不同的策略。美國以商業(yè)保險為主體,社會保險為補充,通過立法明確孤兒藥的認定程序和制度標準,使得罕見病藥品能夠享受醫(yī)保政策。英國則通過國民健康服務體系(NHS)下的罕見病推薦小組,優(yōu)先考慮高度專業(yè)的臨床服務和技術。比利時的報銷體系根據(jù)疾病的嚴重程度進行分類,對于嚴重疾病且需要長期依賴的藥品實行全額報銷。在日本藥品上市后,必須進入日本厚生勞動省頒布的藥價基準目錄才能得到醫(yī)保支付。日本幾乎所有的醫(yī)療用藥品都納入醫(yī)療保險目錄范圍內(nèi)并由政府定價,通過藥價基準的核算、決定所有醫(yī)保藥品的支付標準。
《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》揭示了我國罕見病治療領域面臨的嚴峻挑戰(zhàn)。指出僅在“國內(nèi)有藥”的罕見病中,有16種疾病的所有治療藥物尚未被納入醫(yī)保體系。這13種藥物的年治療費用高達40萬元至280余萬元,屬于高值藥物,而患者人數(shù)則在100至12000人之間不等。
我國當前對于罕見病藥品的醫(yī)保準入存在著罕見病與非罕見病藥品采用同一套醫(yī)保準入標準的局限性、罕見病藥品供應保障能力不足、罕見病費用分擔機制不健全等問題。
我國罕見病藥品的醫(yī)保準入由于受到年支付閾值的限制,導致仍有很多高值罕見病藥品尚未納入醫(yī)保報銷,罕見病用藥費用高,部分原因是藥品研發(fā)成本非常高,但患者體量、預算影響及藥品的實際表現(xiàn)存在不確定性,因此罕見病與非罕見病藥品采用同一套醫(yī)保準入標準具有局限性,這就導致仍有很多高值罕見病藥品尚未納入醫(yī)保報銷,即便藥物納入醫(yī)保,部分患者也因家庭收入低,醫(yī)保報銷后自付費用仍是家庭收入的數(shù)倍而選擇放棄治療。
與此同時,罕見病藥品價格比較昂貴,基本醫(yī)保的保障力度不足,患者的自付能力有限,同時罕見病用藥的“最后一公里”不通暢,有些罕見病藥品已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄,但患者用不上,其中既有地方醫(yī)保落實國家政策不及時的問題,也有醫(yī)保制度與醫(yī)院考核不協(xié)同的問題,影響了藥物的可及性。
還有罕見病費用分擔機制不健全。首先是基本醫(yī)保制度的主體作用發(fā)揮不充分,部分罕見病患者甚至被排除在基本醫(yī)保制度之外。其次是多層次保障機制建設相對滯后,多數(shù)地區(qū)的補充保險和醫(yī)療救助的保障范圍與基本醫(yī)療保險一致,補充作用和托底作用發(fā)揮不充分。市場力量在罕見病保障機制建設中作用發(fā)揮不充分,除了惠民保,僅有少數(shù)商業(yè)健康保險產(chǎn)品將罕見病納入保障范圍。
為了提升我國罕見病藥品的醫(yī)保準入效率,我們應當借鑒國際上成功的經(jīng)驗,拓寬罕見病藥品納入醫(yī)保的渠道,實現(xiàn)更快捷、更高效的準入流程。針對罕見病藥品的特殊性,制定專門的醫(yī)保準入機制,以區(qū)別于非罕見病藥品的準入標準,從而更好地滿足罕見病患者的需求。
除了基本醫(yī)保,還應鼓勵商業(yè)保險、慈善組織、患者自付等多方參與,共同分擔罕見病治療費用,減輕患者經(jīng)濟負擔。加強藥品供應保障,建立罕見病藥品供應查詢制度,提高藥品可及性。同時,激勵醫(yī)療機構和醫(yī)保定點藥店配置罕見病藥品,確保患者能夠及時獲得所需藥物。
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