國家創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略指引,醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級步伐逐步加快。在政策環(huán)境、產(chǎn)業(yè)資本、技術(shù)進(jìn)步多重因素推動(dòng)下,我國原研創(chuàng)新藥研發(fā)能力加速提升,本土創(chuàng)新藥企不斷崛起,創(chuàng)新產(chǎn)品層出不窮,國產(chǎn)創(chuàng)新藥步入發(fā)展黃金期。
與此同時(shí),創(chuàng)新藥品研發(fā)周期長、投資巨大及風(fēng)險(xiǎn)高,確保創(chuàng)新藥品能夠獲得充分的利潤空間至關(guān)重要。新上市藥品的首發(fā)價(jià)格作為創(chuàng)新藥市場的重要信號,與藥品創(chuàng)新活動(dòng)密切相關(guān)。如何建立合理的首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制,既確保企業(yè)能夠獲得對其研發(fā)投資的合理回報(bào),又保證藥品的公平可及性,是完善藥品市場的重要制度安排。
中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)到了從仿制到追求創(chuàng)新的關(guān)鍵點(diǎn)上。在實(shí)施創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略、推進(jìn)供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革的大背景下,藥品審評審批制度改革、藥品價(jià)格放開、醫(yī)保藥品價(jià)格談判等政策陸續(xù)實(shí)施,我國創(chuàng)新藥品市場準(zhǔn)入機(jī)會(huì)增加,藥品產(chǎn)業(yè)進(jìn)入原創(chuàng)時(shí)代,創(chuàng)新藥品的可及性提高。
在此戰(zhàn)略背景下,我國醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)投入和研發(fā)強(qiáng)度不斷加大,研發(fā)強(qiáng)度大于10%的企業(yè)逐漸增多,未上報(bào)研發(fā)投入情況的企業(yè)逐漸減少。研發(fā)投入強(qiáng)度大于15%的企業(yè)數(shù)量從2017年的0家上升至2021年的7家。2017-2021年,中國百強(qiáng)企業(yè)研發(fā)費(fèi)用逐年遞增,從2021年的平均研發(fā)費(fèi)用4.16億元上開至2021年的7.40億元。政府在2021年醫(yī)藥制造業(yè)投入研發(fā)費(fèi)用942.4億元。
與此同時(shí),2017-2021年,創(chuàng)新藥物IND數(shù)量逐年遞增,NDA數(shù)量總體上是現(xiàn)上升趨勢。2017年時(shí),我國創(chuàng)新藥IND數(shù)量為483件,2021年為1821件,增長約3.8倍;2017年時(shí),我國創(chuàng)新藥NDA數(shù)量為23件,2021年為65件,增長約2.8倍。
此外,2013年-2016年,國產(chǎn)/進(jìn)口創(chuàng)新藥上市數(shù)量均偏少;2017年-2021年,進(jìn)口創(chuàng)新內(nèi)上市效量穩(wěn)定在35個(gè)左右;2017年-2021年,國產(chǎn)創(chuàng)新藥上市數(shù)最不斷增多,但仍少于進(jìn)口創(chuàng)新藥上市數(shù)量,不過值得注意的是,差距正在小。
不僅如此,2016年-2022年我國共license-out138件,總金573.96億美元。近三年,license-out的總金顏和首付款逐年邀增,2016-2022年我國企業(yè)創(chuàng)新藥license-out TOP10的單筆交易總金額均超過15億美元。總的來看,我國創(chuàng)新藥license-out正不斷增長,這也證明我國的創(chuàng)新藥研發(fā)能力正在逐漸得到國際市場認(rèn)可。
研發(fā)能力大幅提升的同時(shí),我們也正面臨同質(zhì)化競爭嚴(yán)重的問題。在創(chuàng)新藥研發(fā)能力方面,我國創(chuàng)新藥企研發(fā)代表性靶點(diǎn)上市時(shí)間差距大幅度縮小,從HER2到PARP、PD-1、CDK4/6,我國fast follow的速度越來越快,PD-1靶點(diǎn)的抗癌藥物藥物,我國僅用4年就實(shí)現(xiàn)國內(nèi)自主研發(fā)上市同時(shí),也出現(xiàn)研發(fā)靶點(diǎn)集中、同質(zhì)化競爭加劇的問題。2021年臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的前10位靶點(diǎn)分別為PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等;VEGFR,GLP-1/GLP-1R,JAK1和CD3四個(gè)靶點(diǎn)的藥物臨床過驗(yàn)中,I期床試驗(yàn)占比均超過40%。
行業(yè)繁榮的背景下,藥物創(chuàng)新成本的不確定性、藥物價(jià)值的不確定性、藥物成本與價(jià)值關(guān)聯(lián)的不確定性等給藥品定價(jià)和報(bào)銷模式帶來了新挑戰(zhàn)。在此前提下,醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制以及創(chuàng)新藥定價(jià)機(jī)制也開始被重視起來,其直接關(guān)系到患者對已上市創(chuàng)新藥的可及性與可負(fù)擔(dān)性,對行業(yè)創(chuàng)新動(dòng)力的可持續(xù)性也具有極大影響。
為鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥品研發(fā)創(chuàng)新、支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品的多元供給和公平可及、完善以市場為主導(dǎo)的藥品價(jià)格形成機(jī)制。2024年2月,國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制 鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新的通知(征求意見稿)》,通過有關(guān)行業(yè)協(xié)會(huì)征求意見。
該征求意見稿主旨是堅(jiān)持藥品價(jià)格由市場決定,更好發(fā)揮政府作用,整體提高新藥掛網(wǎng)效率,支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品獲得“與高投入、高風(fēng)險(xiǎn)相符的收益回報(bào)”。
根據(jù)文件,新上市的化學(xué)藥品首次在各省藥品采購平臺申報(bào)掛網(wǎng)時(shí),企業(yè)可以選擇按醫(yī)保部門公布的評價(jià)量表,從藥學(xué)、臨床價(jià)值和循證證據(jù)三方面對號入座、自我測評,按分值進(jìn)入高、中、低三個(gè)組別。自評點(diǎn)數(shù)越高,表明藥品創(chuàng)新價(jià)值含量越高,新上市藥品首發(fā)價(jià)格的自由度就可以越高,在掛網(wǎng)服務(wù)方面提供綠色通道掛網(wǎng)、穩(wěn)定期保護(hù)等政策扶持。反之,點(diǎn)數(shù)越低的藥品,需要提供更充分的信息披露支持價(jià)格合理性。
據(jù)了解,自評量表意在探索對創(chuàng)新藥價(jià)值由定性向定量的轉(zhuǎn)變。自評量表在設(shè)定自評指標(biāo)時(shí),盡量選擇了一些客觀指標(biāo),比如是否是新靶點(diǎn)、新機(jī)制,是否列入國家級政策支持清單、是否屬于突破性治療和優(yōu)先審評審批、臨床試驗(yàn)如何設(shè)計(jì)等等,都有具體出處、有據(jù)可循。
事實(shí)上,藥品價(jià)格的形成是一個(gè)復(fù)雜過程,既包括了成本加成定價(jià)的供給側(cè)邏輯,也涉及了基于效用評估的需求側(cè)方法。這兩種方法從不同角度反映了藥品價(jià)值的多維度考量,確保藥品價(jià)格的合理性與可接受。在成熟的藥品市場中,引入?yún)⒖純r(jià)格機(jī)制可以有效降低定價(jià)過程的管理成本,即通過參照其他國家或地區(qū)相似藥品的價(jià)格來確定本國藥品的價(jià)格,這成為一種普遍采用的藥品定價(jià)策略。
因此,藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制應(yīng)指導(dǎo)藥品按照市場特性采取適當(dāng)?shù)亩▋r(jià)策略,合理的藥品價(jià)格不僅應(yīng)涵蓋企業(yè)的研發(fā)、生產(chǎn)和運(yùn)營成本,確保合適的利潤回報(bào),還應(yīng)反映出藥品為患者帶來的健康效益。同時(shí),通過融合多種定價(jià)機(jī)制,能夠確保形成一個(gè)公平合理的藥品定價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。
具體而言,制度應(yīng)當(dāng)以包含價(jià)值信息、競爭情況的信息披露為核心,以合理的新上市藥品分類為基礎(chǔ),降低信息不對稱程度,治理委托代理中的逆向選擇問題;應(yīng)根據(jù)不同的藥品創(chuàng)新程度,設(shè)定適當(dāng)?shù)膬r(jià)格競爭強(qiáng)度,保證高質(zhì)量創(chuàng)新藥的定價(jià)權(quán)最大化,同時(shí)約束同質(zhì)化創(chuàng)新的定價(jià)權(quán),兼顧效率和公平應(yīng)識別降低制度性交易成本。
值得注意的是,藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)發(fā)揮市場決定性作用,堅(jiān)持依法實(shí)行市場調(diào)節(jié),由企業(yè)自主定價(jià)。市場存在局限性,并不意味著要用政府的價(jià)格規(guī)制替代市場機(jī)制,而是應(yīng)當(dāng)結(jié)合“有效市場”和“有為政府”,通過針對性政策建立能讓市場機(jī)制更好發(fā)揮作用的制度環(huán)境。
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