當前，我國生物醫(yī)藥行業(yè)正處于快速發(fā)展的黃金時期。市場規(guī)模持續(xù)擴大，創(chuàng)新能力顯著增強，國產(chǎn)替代進程加速推進，審批制度不斷完善，這些因素共同為行業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展提供了強有力的支持。隨著技術(shù)進步和政策環(huán)境的優(yōu)化，生物醫(yī)藥行業(yè)展現(xiàn)出巨大的增長潛力和廣闊的發(fā)展前景。
根據(jù)工業(yè)和信息化部公布數(shù)據(jù)顯示，“十四五”以來，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)（醫(yī)藥制造業(yè)）主營業(yè)務(wù)收入年均增速為9.3%，利潤總額年均增速為11.3%，平均利潤率約17.6%。產(chǎn)業(yè)體系進一步優(yōu)化，醫(yī)藥工業(yè)不斷提質(zhì)增效。同期，全行業(yè)研發(fā)投入年均增長超20%，基礎(chǔ)研究取得原創(chuàng)性突破。創(chuàng)新藥、高端醫(yī)療器械等領(lǐng)域創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn)。在這一背景下，基于中醫(yī)臨床實踐創(chuàng)制的高端中藥制劑展現(xiàn)出巨大的發(fā)展?jié)摿Α８叨酥兴幹苿┦窃趥鹘y(tǒng)中藥基礎(chǔ)上，通過現(xiàn)代科學技術(shù)和制藥工藝進行創(chuàng)新改進，以提高療效、安全性、穩(wěn)定性和便捷性。中國工程院院士、廣州中醫(yī)藥大學終身教授、中醫(yī)證候全國重點實驗室主任劉良表示，當前醫(yī)藥界正積極利用其資金、技術(shù)和人才優(yōu)勢，深入開展中醫(yī)藥研究，并致力于開發(fā)高附加值的中醫(yī)藥產(chǎn)品。這一趨勢不僅顯著增強了中醫(yī)藥在科技與產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域的核心競爭力，同時也為有效應對復雜的國際形勢提供了策略支持。并介紹了高端中藥新藥的研發(fā)的三大創(chuàng)新路徑。
開發(fā)臨床所需原研藥
隨著人口老齡化加劇和生活方式改變，慢性病已成為威脅我國居民健康的主要公共衛(wèi)生問題，針對重大慢性疾病的原研藥研發(fā)已成為行業(yè)焦點 。
類風濕關(guān)節(jié)炎（RA），作為一種慢性、全身性自身免疫性疾病，其治療藥物的研發(fā)尤為迫切。流行病學調(diào)查顯示，RA的全球發(fā)病率為0.5%～1%，發(fā)病率為0.42%，據(jù)此估測，我國目前有RA患者超過500萬人。劉良指出，當前臨床治療類似RA重大慢性疾病中面臨的突出問題，主要集中在高效、低毒的中西藥物缺乏。現(xiàn)有藥物療效有限，緩解率低，且副作用較大。以風濕病為例，國內(nèi)報道的臨床緩解率僅為10.9%，表明對于這類病程長、缺乏特效藥物的疾病，現(xiàn)有治療手段難以滿足患者需求。約60%的患者尋求中醫(yī)藥治療，但中醫(yī)藥的臨床證據(jù)不足，治療機制不明確，影響了其在現(xiàn)代醫(yī)學中的應用和推廣。滿足中藥審評證據(jù)體系是新藥研發(fā)成功的路徑，而滿足臨床所需是新藥研發(fā)必須瞄準的方向。
拓展優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品新適應癥
中藥在開發(fā)新適應癥方面具備顯著優(yōu)勢和潛力，尤其在提高藥物利用效率、滿足臨床需求方面的重要性愈發(fā)突出。
許多中藥在傳統(tǒng)中醫(yī)理論指導下已應用于多種病癥的治療，積累了豐富的臨床經(jīng)驗和病例數(shù)據(jù)。這些經(jīng)驗為發(fā)現(xiàn)新的適應癥提供了重要線索，有助于更深入地挖掘中藥的治療潛力。劉良指出，青蒿素在治療紅斑性狼瘡方面展現(xiàn)出了巨大潛力，這為自身免疫性疾病的治療提供了新的方向。此外，正清風痛寧除了已知適應癥外，還能被開發(fā)用于治療帶狀皰疹后遺神經(jīng)痛、骨關(guān)節(jié)炎、癌癥等，并且正在開發(fā)用于時間治療的新制劑。中藥通常經(jīng)過長期臨床使用和研究，其安全性和有效性得到了充分驗證，這為新適應癥的開發(fā)減少了對毒性和副作用的擔憂。這些優(yōu)勢使得中藥在開發(fā)新適應癥方面具有潛力，能夠滿足未被滿足的臨床需求，
融合前沿技術(shù)創(chuàng)制新藥
中藥研發(fā)正站在一個新的歷史起點上。通過融合人工智能、基因編輯、合成生物學和生物仿生等前沿技術(shù)，中藥新藥的創(chuàng)制正邁向智能化、高效化和精準化的全新階段。這些技術(shù)的深度融合，不僅為中藥研發(fā)注入了新的活力，還為中醫(yī)藥的現(xiàn)代化和國際化發(fā)展提供了堅實的基礎(chǔ)。
劉良認為，AI正成為中藥研發(fā)的強大引擎。通過集成人工智能和高精度計算化學，研發(fā)團隊能夠從靶點發(fā)現(xiàn)到先導化合物的篩選進行全面的智能化處理。不僅大幅提升了研發(fā)效率，還顯著降低了研發(fā)成本。以AI賦能中藥新藥創(chuàng)制新質(zhì)生產(chǎn)力，中醫(yī)藥廣東省實驗室（簡稱“橫琴實驗室”）首創(chuàng)了基于智能化、自動化、數(shù)字化和工程化的中藥新藥創(chuàng)制“四化平臺”。該平臺通過14個“任務(wù)工站”的工程化開發(fā)，為中藥成分提取、結(jié)構(gòu)表征、生物活性測定等全實驗流程提供了一站式解決方案。借助機器人與自動化技術(shù)，平臺實現(xiàn)了中藥研發(fā)的“全自動和無人化”，并利用數(shù)字化管理和人工智能算法，構(gòu)建了中藥活性成分的全景式數(shù)據(jù)。這極大地提升了中藥研發(fā)的效率，降低了成本，為中藥新藥創(chuàng)制提供了堅實的技術(shù)支撐。
