6月25日,舶望制藥宣布,其在研小干擾RNA(siRNA)藥物BW-40202完成臨床I期首例健康受試者給藥,BW-40202是靶向補(bǔ)體因子B(CFB)的用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的藥物。該里程碑在澳大利亞臨床研究中心達(dá)成。此外,BW-40202已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的新藥臨床試驗(yàn)(IND)批準(zhǔn),將在中國臨床研究中心同步推進(jìn)。
BW-40202是一種靶向肝臟中CFB mRNA的siRNA藥物, 通過RNA干擾(RNAi)機(jī)制,抑制CFB mRNA的表達(dá),從而降低血清CFB蛋白水平并抑制補(bǔ)體替代途徑(CAP)活性。在臨床前研究中,BW-40202表現(xiàn)出優(yōu)異的純度和穩(wěn)定性,能夠顯著降低血清CFB蛋白水平,有效抑制CAP活性,并具有長效性和良好的安全性。該項(xiàng)首次人體試驗(yàn)將評估BW-40202在健康受試人群的安全性、藥代動力學(xué)及生物標(biāo)志物變化。臨床前研究數(shù)據(jù)支持該療法在治療補(bǔ)體介導(dǎo)疾病方面具有創(chuàng)新治療的潛力。
"這一里程碑事件推動了我們開發(fā)針對補(bǔ)體系統(tǒng)疾病的精準(zhǔn)RNAi療法的使命,"舶望制藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官舒東旭博士表示,"通過在基因?qū)用娉聊珻FB,我們力爭為這類存在高度未滿足醫(yī)療需求的補(bǔ)體介導(dǎo)疾病患者提供靶向治療方案。"
公開資料顯示,補(bǔ)體系統(tǒng)是免疫系統(tǒng)的關(guān)鍵組成部分。過度激活或補(bǔ)體系統(tǒng)失調(diào)可引發(fā)多種嚴(yán)重疾病,包括補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病、補(bǔ)體介導(dǎo)的溶血性貧血、年齡相關(guān)性黃斑變性等疾病。目前,針對此類疾病的治療選擇十分有限,且不具有針對性,亟需創(chuàng)新的精準(zhǔn)靶向的治療方法。
舶望制藥是一家處于臨床研究階段的生物技術(shù)公司,致力于開發(fā)新一代RNAi療法,為全球患者提供更優(yōu)治療選擇。該公司依托肝靶向與肝外遞送技術(shù)平臺,構(gòu)建了覆蓋心血管代謝、特殊疾病、病毒感染、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及罕見病的多元化RNAi藥物研發(fā)管線。目前,舶望制藥已有六款RNAi候選藥物進(jìn)入臨床研究。
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