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KalVista Pharmaceuticals今日宣布，其新型血漿激肽釋放酶抑制劑Ekterly（sebetralstat）已獲美國FDA批準，用于治療12歲及以上成人和兒科患者的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作。根據新聞稿，Ekterly是十余年來首款獲批的口服治療HAE藥物，有望顯著改變該疾病的治療管理方式。

遺傳性血管性水腫（Hereditary angioedema ，HAE)，是因為HAE常染色體變異致嚴重腫脹反復發作的疾病。

腫脹最常見于手臂，腿部，面部，腸道和氣道。通常不會發生瘙癢。如果腸道受到影響，可能會出現腹痛和嘔吐。氣道腫脹可導致阻塞。沒有預防性治療的發作通常每兩周發生一次并持續幾天。本病可發生于任何年齡，但大多數出現于兒童期或少年期，常伴腹痛、惡心嘔吐、血清中C1酯酶抑制物（C1INH）降低等表現，常有家族史。

療效與安全性主要基于3期KONFIDENT臨床試驗的結果。該試驗共隨機納入136名HAE患者，相關研究成果已于2024年5月發表于《新英格蘭醫學雜志》。分析顯示，Ekterly可顯著加快患者癥狀緩解速度，減輕HAE發作嚴重程度并加快發作終止，且耐受性良好，該藥物的安全性與安慰劑相當。

該試驗結果也得到了KONFIDENT-S（開放標簽延長期試驗）的進一步支持。截至2024年9月的數據顯示，Ekterly可使患者在發作發生后中位10分鐘內開始治療。最新KONFIDENT-S的數據表明，對于盡管正在接受長期預防治療，但仍有累及喉部、腹部發作的患者，其癥狀緩解的中位時間為1.3小時。KONFIDENT-S中針對1700多次發作所觀察到的600 mg Ekterly的安全性與KONFIDENT試驗中的觀察結果一致。

近年來獲批治療遺傳性血管性水腫的藥物不少。

2025年6月，CSL 宣布，美國 FDA 已批準其自主開發的 Garadacimab 上市，用于預防 12 歲及以上成人和兒童患者遺傳性血管性水腫 (HAE) 的發作。Garadacimab 是一種皮下注射 FXIIa 單抗，每月一次，可將 HAE 患者的發作次數中位數減少超過 99%。新聞稿指出，它是首款只需每月一針、靶向血漿蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE發作預防療法。這是全球首款獲批的 FXIIa 單抗。

2021年4月，武田的醋酸艾替班特注射液正式經國家藥品監督管理局獲批，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作，成為中國首個用于急性HAE發作皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性競爭性拮抗劑。

新浪醫藥綜合